Actualmente el único tratamiento que se conoce para combatir la enfermedad es la administración intravenosa del factor de coagulación deficiente, para que la cascada de coagulación no se interrumpa, se forme el coágulo y se detenga la hemorragia.

La cantidad de factor que debe administrarse depende del grado de hemofilia y de la intensidad y localización de la hemorragia.

Actualmente la hemofilia no tiene cura, pero los avances en el conocimiento del genoma humano ofrece nuevas expectativas para esta enfermedad.

 

Hay dos tipos de tratamiento:

Es el tratamiento utilizado una vez que se ha producido la herida o hemorragia. En este caso, el factor se administra cada 12 ó 24 horas hasta que la hemorragia se para.

Es la infusión de factor de coagulación varias veces a la semana para mantener nos niveles aceptables y constantes del factor VIII / IX.

Suelen realizarse de 2 a 3,5 inyecciones por semana, en días alternos, aunque para cada individuo puede diseñarse un tratamiento específico guiado por el equipo médico. Este tratamiento puede iniciarse desde los primeros años de vida, antes de que se inicien las hemorragias repetidas en las articulaciones, y entonces se le llama tratamiento profiláctico primario o tratamiento sustitutivo continuado, que es la modalidad que se lleva a cabo en muchos centros pediátricos.

 

INHIBIDORES

En ocasiones, la administración del factor de coagulación provoca rechazo en el organismo. Al iniciar el tratamiento desarrolla lo que se conoce como anticuerpo o inhibidor, inmunoglobulinas producidas por células del sistema inmune.

Las células del sistema inmune no identifican como propio el factor administrado y lo atacan para defender el organismo de lo que consideran una partícula extraña. Estos anticuerpos inhibidores son capaces de neutralizar el factor administrado haciendo que el tratamiento resulte ineficaz.

En el caso en el que aparece el inhibidor, éste lo hace durante las primeras administraciones de tratamiento, sobre todo las 10 ó 15 primeras. Es poco probable que se presente después de más de cincuenta administraciones.

Si la concentración del inhibidor que aparece es baja, se pueden utilizar dosis mas altas de factor para el tratamiento de las hemorragias o profilaxis.

Si la concentración de inhibidor es elevada, los episodios se tratan con agentes bypaseadores de coagulación, que activan la producción de fibrina por la via alternativa de coagulación.

Posteriormente, se intentará el borramiento con un tratamiento de inmunotolerancia que consiste en administrar inyecciones generalmente diarias del factor VIII / IX con la finalidad de que el sistema inmunitario ” se acostumbre” y se vuelva tolerante al factor deficitario, efecto que se consigue en un 50-75% de las personas tratadas.

También pueden aparecer otro tipo de complicaciones como infecciones, reacciones alérgicas, etc.

La administración es por inyeccion intravenosa.

RECONSTRUCCIÓN

Las manos deben estar limpias antes de comenzar y deben mantenerse estas condiciones de higiene durante todo el procedimiento.

1.- Sacar el fármaco de la nevera y esperar a que el vial liofilizado y la jeringa precargada del disolvente alcancen la temperatura ambiente.

2.- Retirar el tapón de cierre de plástico del vial para que quede visible la parte central del tapón de goma. Limpiar la parte superior del vial con la torunda empapada en alcohol y esperar a que se seque. Después de limpiarlo no debe tocarse el tapón de goma con las manos ni dejar que entre en contacto con ninguna otra superficie.

3.- Despegar la tapa del envase del adaptador del vial de plástico transparente sin sacarlo del envase.

4.- Mientras se sujeta el envase del adaptador, colocar el adaptador del vial sobre el vial y presionar con firmeza sobre el envase hasta que el punzón del adaptador penetre en el tapón del vial.

Retirar el envase del adaptador y desecharlo.

5.- Acoplar la varilla del émbolo a la jeringa de diluyente presionándola y girándola con firmeza.

6.- Retirar la punta del tapón de plástico de la jeringa del diluyente rompiendo la perforación de la tapa. Esto se consigue moviéndolo hacia arriba y hacia abajo hasta que se rompa la perforación. No tocar el interior de la tapa ni la punta de la jeringa.

 

7.- Conectar la jeringa de disolvente al adaptador del vial insertando la punta en el adaptador abriéndolo mientras se presiona y girar con firmeza en el sentido de las agujas del reloj hasta que quede acoplado.

8.- Insertar todo el diluyente en el vial y sin retirar la jeringa, gira suavemente hasta disolver el polvo.

9.- Inspeccionar visualmente la solución final en busca de particulas antes de la administración. La solución debe ser transparente e incolora.

10.- Dar la vuelta al vial y extraer toda la solución en la jeringa.

11.- Separar la jeringa del adaptador del vial tirándolo de la jeringa y girándola en el sentido contrario a las agujas del reloj. Desechar el vial con el adaptador.

ADMINISTRACIÓN

12 – Debe inyectarse por vía intravenosa en varios minutos, según las indicaciones del médico.

La solución no utilizada debe desecharse.

El vial vacío, las agujas y jeringas deben desecharse en el recipiente adecuado para desechos peligrosos.

Si se observa que la acción del fármaco es demasiado fuerte o débil, debe comunicarse al médico.

La dosis y duración de la terapia de sustitución dependerán de:

  • La gravedad de la hemofilia.
  • La localización y extensión de la hemorragia.
  • La situación clínica del paciente. Las dosis administradas.
  • La presencia de inhibidores.

Estas pautas deberán ser establecidas por el médico.